发布日期：2025年3月24日
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作者：第一财经 林志吟
在药物研发的漫长征程中，往往需要十几年时间、耗资10亿至15亿美元，但成功率却低至十分之一。这样的残酷现实，一直是新药研发者必须面对的挑战。
近年来，随着Deepseek的横空出世，CXO（医药外包）企业和制药企业纷纷加快了拥抱AI的步伐。AI制药概念股在资本市场中也引发了一波股价狂欢。
药物研发：三阶段挑战重重
新药研发大致分为三个阶段：靶点假说的提出与药物靶点确定、潜力分子优化与临床前候选化合物评估，以及最后的临床试验验证。传统医药研发周期长、成本高，且随着常见蛋白质或通路开发殆尽，药物发现难度日益加大。临床试验阶段更是资金重投入阶段，投入成本远高于临床前阶段。
AI赋能：改变多少，尚未可知
那么，在AI的赋能下，药物研发能改变多少呢？
拥抱AI：企业加速整合
2月19日，CXO企业康龙化成宣布，其子公司康龙化成临床研究服务有限公司已完成对浙江海心智惠科技有限公司的控股交易。康龙化成表示，此举旨在整合海心智惠的高质量合规患者数据与AI技术平台，拓展个性化患者管理服务，并推动公司创新药研发服务能力和体系的数智化升级。
次日，生物科技企业和铂医药也宣布与英矽智能达成战略合作，利用双方在抗体发现与人工智能领域的优势，加速新型治疗性抗体的研发进程。
AI药物研发：初见成效
一些由AI赋能的新药已进入人体试验阶段。3月6日，云顶新耀宣布，其自主研发的首款新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16已在北京大学肿瘤医院顺利完成首例患者给药。
AI赋能药物研发并非新鲜事。前FDA高级评审官员、埃格林医药董事长杜涛博士表示，AI进入制药工业的应用还不到十年时间。近期，FDA和EMA等药品监管机构出台的指导文件，标志着人工智能正式成为药物创新的战略级生产要素。
临床阶段的赋能：挑战重重
然而，从临床二期通往临床三期的道路，被视为AI药物研发的“死亡之谷”。过去，多款AI药物在关键性临床二期折戟沉沙，导致AI药物概念无法得到验证。
2024年9月，英矽智能的AI候选药物ISM001-055（现通用名已获批为“Rentosertib”）在临床IIa期取得积极结果，打破了行业僵局。这款药物针对的适应证是特发性肺纤维化（IPF），一种慢性、瘢痕性肺病。
数据仍然是核心
DeepSeek的出现，使得AI制药行业算力成本大幅降低，让更多药企拥有了平权使用大模型的机会。然而，在药物研发过程中，DeepSeek目前还无法用于早期的药物研发，如发现新的靶点、生成新的分子等。
AI制药赋能药物研发，能提高药物研发成功率吗？任峰认为，AI制药赋能药物研发，希望提高药物研发成功率，但并非有了AI的加持，成功率就能达到100%。从5%提高到25%，已经是很大的进步。
商业模式闭环：寻找突破
AI制药企业的商业模式向何处寻找？AI制药企业本身能否实现商业闭环尤为重要，这关系到自身能否产生持续的现金流，也关系到资本后续是否可以持续投入。
AI制药行业的盈利模式主要有三种：通过软件授权获得收入、与外部进行战略合作获得收入、通过管线对外收入获得收入。
结语
AI制药行业虽然还处于初级发展阶段，但已在医药研发全链条展现重塑潜力。AI技术在医药研发各领域的应用，前景必然是十分广阔的。