标题：上海实验室科研突破，改写耳聋治疗历史
导语： 在2024年12月，上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室的成立，标志着我国在基因治疗与细胞治疗领域迈出了重要一步。近日，该实验室的研究成果再次引发全球关注，其主任舒易来教授荣获国际大奖，彰显了我国在听觉医学领域的国际地位。
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实验室成立，助力罕见病治疗 2024年12月，依托复旦大学附属眼耳鼻喉科医院，上海市首个省部级罕见病基因编辑与细胞治疗技术研发平台——上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室正式获批筹建。实验室由舒易来教授担任主任，致力于攻克基因治疗与细胞治疗领域的前沿技术，包括新型基因组编辑工具和递送载体的研发、疾病靶点的解析，以及相关药物的临床前和临床转化研究。
国际大奖，表彰杰出贡献 近日，在第48届美国耳鼻咽喉头颈外科研究学会（ARO）国际会议上，舒易来教授荣获“临床科学创新奖”，以表彰其在听觉医学科研和临床方面作出的杰出贡献。这是该奖项首次授予亚洲科学家，充分体现了我国在听觉医学领域的国际影响力。
权威学会，见证科研成就 美国耳鼻咽喉头颈外科研究学会（ARO）成立于1973年，是全球听觉医学研究领域最权威的学会之一。该学会每年颁发的临床科学创新奖、基础科学奖、青年PI奖等，均由该领域内知名专家、学者提名，并由评审委员会评定。长期以来，这些奖项获得者均来自欧美国家。
基因治疗，开启听力新篇章 舒易来教授及其团队致力于研发和探索基因治疗恢复听力，这一努力获得了国际认可。他们针对10余种耳聋致病基因，创新性运用基因置换、基因编辑等前沿技术，在多个耳聋模型上证明了基因治疗的疗效。
突破性进展，引领治疗新方向 此次应用于临床的突破针对的是耳畸蛋白缺陷（OTOF耳聋基因突变）所致的耳聋。团队创新采用双腺相关病毒（AAV）载体递送系统，以基因置换策略，将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳感受声音的毛细胞，从根本上改善听力和言语。
临床试验，开启治疗新时代 2022年，团队率先开展了全球首个先天性耳聋基因治疗的临床试验，成功纠正了聋哑患儿听力、言语和声源定位能力。这一成果发表于顶级医学期刊《柳叶刀》和《自然医学》等杂志，标志着基因治疗听觉障碍乃至更广泛疾病的新时代开启。
结语： 上海加快促进基因治疗科技创新与产业发展，为全球耳聋患者带来了新的希望。这一系列开创性的工作，不仅为先天性耳聋患者带来了新的希望，也为其他耳聋基因治疗领域的发展提供了宝贵的经验。
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